Gentherapie: molekulare, biologische und medizinische Aspekte

 

Grundlagen

Definition Gentherapie (Therapie von Genen oder Genersatz? Abgrenzung zur Zelltherapie).

Historie der Gentherapie

 

Biologische, medizinische Aspekte

Mittels Gentherapie heilbare Erkrankungen (u.a.: Tumore, genetische Erkrankungen); Zielorgane (u.a.: Tumorzellen, Lungenepithel Knochenmarksstammzellen).

Zu beachtende biologische Parameter (u.a.: Gengröße, transiente/konstitutive Expression, Zelltyp ruhend/proliferierend, viraler/nicht-viraler Genshuttle, in vivo/ex vivo Gentherapie).

Zu beachtende medizinische und ethische Aspekte (u.a.: alternative Therapien möglich? Effektive biologische Transfersystems vorhanden? Tierversuchsstudien erfolgreich? Klinisches Protokoll etabliert und genehmigt?).

 

Genshuttle Systeme

Eigenschaften viraler Gentransfersysteme und Zielzellen (u.a.: Retroviren, Adenoviren).

Eigenschaften nicht-viraler Gentransfersysteme und Zielzellen (u.a.: Lipofektion, Gene-Gun).

 

Praktische Anwendungen

Kein universeller Gen-Vektor für alle Erkrankungen.

Beispiele klinischer Therapien (Erkrankung, verwendeter Vektor, in vivo/ex vivo, biologische Mechanismen wie Mutationskompensation, molekulare Chemotherapie, Immunpotenzierung)

Status quo und Zukunftsperspektiven der Gentherapie.